凉山新闻联播 | 解读会理两会：吹响新号角 展望新蓝图

人类辅助生殖技术的有序发展与规范应用，为众多不孕不育夫妇带来福音，为家庭幸福与社会和谐作出了重要贡献。

这已经是参芪扶正注射液收入连续第二年下降，成为公司营收和主营业务盈利放缓的重要拖累因素。净利润近33.07亿元，同比增长5.14%。

这是自2016年在A股上市之后，步长制药连续第三年高分红。其中前千亿俱乐部成员云南白药以每10股派20元的方案位居分红榜首，其今年合计派发分红达20.82亿元。有足够现金流、负债率低并且重视研发，这在A股市场尤其是中药企业中并不多见。去年丽珠在制剂药业务实现收入57.71亿元，其中西药制剂42.38亿元，同比增长14%。不过这个分红方案在A股中仍称得上大方。

而今年继续第九年不分配不转增的东北制药则带领了12家企业加入铁公鸡队伍。跟往年一样，按现金分红来看，最豪气方阵依然全员是中药企业。近期来说，科学进展带来的疗法类型上的变化将对几乎所有疾病领域的临床开发产生重大影响。

在新药获批创纪录的背后，生物医药行业的研发格局有哪些改变？创新药物开发的来源在哪里？哪些因素能够继续推动整个行业生产力的进一步提高，缩短将突破性科学研究转化为改善患者生活的产品的研发过程？日前IQVIA人类数据科学研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）发布了名为《The Changing Landscape of Research and Development》的研究报告。这是因为这些公司在增长速度最快的肿瘤学和孤儿药领域最为活跃，并且独自研发创新药品的能力得到提高。促进对患者的细分，发现对特定患者群的疗效等等。这些EBP公司不但启动了大部分获批新药的研发活动，而且能够将其中66%的在研产品推动到递交新药申请的阶段。

▲后期药物研发管线持续扩展，2018年扩展11%（图片来源：参考资料[1]）其中，肿瘤学在研药物过去5年中增长了63%，在2018年占所有后期在研药物的29%。参考资料：[1] The Changing Landscape of Research and Development. Retrieved April 23, 2019,。

▲生物标志物和使用预先筛选的患者群对不同疾病领域临床开发效率的影响（图片来源：参考资料[1]）结语如今，人们对身体健康的需求越来越高，对医疗健康产业也有更高的期许。这意味着这些EBP公司不但对启动创新研发作出了重要的贡献，而且具备将产品开发推动至递交新药申请的意愿和能力。数字健康/移动技术的应用数字健康技术包括移动健康Apps，可佩戴传感器，远程医疗等软件工具。例如，从缓解症状转变为延缓或终止疾病进展，以及更多新一代生物疗法的出现。

▲临床开发时间呈上升趋势（图片来源：参考资料[1]）从疾病类型来看，治疗罕见病和胃肠道疾病/NASH的在研疗法临床开发成功率分别为26%和15%，是临床开发领域的亮点。今天药明康德的微信团队将和读者分享这篇报道的精彩内容。真实世界数据的应用在过去5年里，随着在真实世界医护环境下获得的大数据的增长和对这些数据越来越有效和深入的整理分析，真实世界数据（RWE）在医疗健康产业中的应用也越来越广泛。治疗胃肠道疾病的疗法在过去5年中增长了42%。

而治疗其它类型疾病的在研疗法的成功率都在整体平均值以下。监管政策的革新可以促进创新临床试验设计和临床终点的使用。

患者报告结果（PROs）在临床试验中的比重也日益增加。而这些对医疗创新的投入分布在更为广泛的疾病领域和作用机制上。

▲大型医药公司研发投入比2015年提高超过30%，首次超过1000亿美元（图片来源：参考资料[1]）后期临床药物研发管线健康成长，下一代生物疗法增长迅猛这些EBP公司和大型医药公司对创新医疗研发的投入带来了后期临床药物研发管线的健康成长。新一代生物疗法可能需要更长时间的随访，例如CAR-T疗法，基因疗法的长期安全性和疗效数据。2018年，大型医药公司的研发投入第一次超过了1000亿美元，在过去5年里提高了32%。这些技术在临床开发领域正在得到越来越广泛地应用。▲NASH药物研发管线一览（图片来源：参考资料[1]）而以细胞疗法，基因疗法和核苷酸疗法构成的下一代生物疗法（Next-Generation Biotherapeutics, NGB）虽然只占后期在研疗法总数的10%，但是增长速度惊人。它们对临床开发也有多方面的影响，包括：对药物靶标的效果更好，导致临床试验成功率提高。

与RWE相结合，AI和预测性分析获得的洞见可以更好地优化临床试验流程的参数，提高研究的质量和效率。生物标志物可以用于标志疾病的发展阶段，发现疾病的亚型，对患者进行细分。

▲下一代生物疗法与2015年相比，在研疗法数目翻倍（图片来源：参考资料[1]）临床开发效率和成功率仍有待提高虽然从后期临床开发项目的数目和推广创新治疗手段的角度来看，生物医药行业的研发引擎仍然在强有力地驱动创新研究的发生，然而关于临床研究时间和成功率的数据表明，临床开发的效率和生产力仍然有提高的空间。新兴生物医药公司在创新药物研发方面的重要作用报告指出，在2018年获批的59款新药中，大型医药公司递交申请的药物数目不到一半。

在研药物从进入1期临床到最终获得FDA回复的时间在过去10年中呈上升趋势。生物标志物检测的应用随着对疾病机理和遗传学的深入了解，研究人员对疾病相关的生物标志物的理解也日渐加深。

在肿瘤学领域的NGB达到98个，而治疗眼科疾病的NGB达到了23个，其中包括多项治疗视网膜色素变性和色盲的基因疗法。它们能够改善对药物疗效和安全性数据的获取方式，帮助患者更简便地报告试验结果，提高患者在接受临床试验时的安全，加快患者入组并且减少临床试验点的工作负担。它们能够带来的改善包括：生成可以被临床试验检测的新假说。让包括篮子试验在内的创新试验设计成为可能。

在这8个因素中，生物标志物的应用预计将对临床生产力产生最大的影响，有望在随后5年里将临床开发效率提高34%，将临床开发成功率提高27%。发现适合加入临床试验的患者，从而加快入组速度。

例如23andMe公司的数据库中包含大量消费者的基因组信息，这些消费者允许他们的基因组信息被用于药物开发。▲不同疾病领域临床开发成功率（图片来源：参考资料[1]）那么，哪些因素可以让临床开发更为有效，缩短开发时间，提高开发成功率？驱动临床开发生产力的8大因素报告指出了影响临床试验设计，时间和成功率的8项关键性因素，这些因素有望在2.5-4年内对临床开发的效率产生最大影响。

更多改变疾病进展的疗法可能会延长临床试验时间或者改变临床试验终点。在前FDA局长Scott Gottlieb博士的领导下，美国FDA在促进创新药物的开发和审评方面作出了重大的改进。

利用预先筛选过的患者群/直接招募患者目前，不同公司和机构拥有包含大量人群的数据库，这些数据库中人群的多种生理和遗传学特征已经得到详细的检测。通过选择最佳患者群，提高药物疗效并且降低副作用。这些新药物类型预计将改善患者的生存时间和生活质量。这些公司在最近一年全球年销售额低于5亿美元，研发投入低于2亿美元。

IQVIA的报告显示了从新兴医药公司到大型药企，生态圈中不同成员在激发创新方面的努力和成果，也表明我们拥有进一步改进研发效率，提高药物开发成功率的工具。监管环境的变化无论是在美国、欧洲还是中国，监管机构的改革和监管规则的改变都对临床开发的进程有重大影响。

治疗克罗恩病（12款）和溃疡性肠炎（9款）的后期在研药物也有大幅度增长。和促进试验终点的现代化。

PROs还能够提高患者的参与度，让他们更有可能在临床试验结束或药物上市后，进一步反馈对药物疗效和安全性的评估Taltz是一款抗IL-17A单克隆抗体，通过与IL-17A的特异性结合，防止它与IL-17受体的结合。